Kmalu bo mogoča uporaba nove tehnologije v klinični praksi, s katero se bo preskočila največja ovira - premajhno število matičnih celic
Nova tehnologija namnoževanja matičnih celic pred uporabo v terapijah, imenovana Omidubicel podjetja Gamida Cell (GC), je vstopila v zadnjo fazo kliničnih preskušanj in bo kmalu lahko uporabljena tudi v klinični praksi.
Namnožene matične celice kostnega mozga, obogatene s celicami imunskega sistema, tvorijo proizvod Omidubicel, ki se uporablja pri presaditvi kostnega mozga. Uporabljena tehnologija namnoževanja temelji na majhni molekuli nikotinamida (NAM), ki spodbuja rast in boljšo funkcionalnost donorskih celic. Ta tehnika izolira celice CD133 + iz popkovnične krvi in jih 3 tedne goji z molekulo nikotinamida in drugimi rastnimi faktorji. Dokazano je, da molekula nikotinamida, oblika vitamina B-3, blokira diferenciacijo (pretvorbo matičnih celic v specializirane) in spodbuja matično celico k namnoževanju.
Pot do tega dosežka se je začela pred več kot desetletjem
Od leta 2007 je podjetje GC izvedlo deset kliničnih študij za dva proizvoda: Omidubicel za hematološke malignome in CordInTM za hemoglobinopatije. Podjetje je maja 2020 zaključilo tretjo fazo kliničnih študij. To je bila doslej največja raziskava o presaditvi popkovnične krvi s tehnologijo namnoževanja. Ta klinična študija pa je vključevala 125 bolnikov iz več kot 50 bolnišnic po vsem svetu z različnimi tveganimi hematološkimi malignimi bozeni.
Rezultati kliničnih študij
Rezultati kliničnih študij so pokazali, da do vsaditve (engraftment) pride že po 12 dneh, kar je približno 10 dni manj kot pri presaditvi neobdelanih krvotvornih celic. Rezultati kažejo tudi bistveno hitrejše okrevanje imunskega sistema v primerjavi z drugimi vrstami presaditev kostnega mozga. Za bolnike je to zelo pomembno, saj se kritično obdobje po presaditvi in ponovni vzpostavitvi imunskega sistema bistveno skrajša.
Tehnologija namnoževanja celic pred presaditvijo popkovnične krvi je postala realnost in s tem je preskočena ena od glavnih preprek za zdravljenje z matičnimi celicami.
Za razliko od tehnologij drugih podjetij, ki so uporabljala dvojne količine popkovnične krvi, je največja prednost Omidubicela ta, da so bili rezultati doseženi z uporabo le ene enote popkovnične krvi.
Kaj predstavlja uspešnost terapij z obogateno popkovnično krvjo za klinično prakso v onkologiji?
Na področju presaditve matičnih celic so za onkologe pomembni različni vidiki v primerjavi z zavarovalnicami.
To so začetki nove generacije presaditev, ki bodo omogočili več terapij z matičnimi celicami za večje število bolezni. Upamo, da bo ta tehnologija postala rutinska možnost za bolnike, ki potrebujejo presaditev matičnih celic.
Ob upoštevanju dejavnikov, kot so: splošno preživetje, preživetje brez napredovanja bolezni in ponovitve ali smrtnosti, je popkovnična kri pogosto najboljša možnost za presaditev ali enako dobra kot druge možnosti.
Za primerjavo...
Zdravstvene zavarovalnice se osredotočajo predvsem na stroške presaditev matičnih celic. Poročilo korporacije RAND je ocenilo, da je v letu 2014 povprečna bolnišnična pristojbina za presaditev matičnih celic od nesorodnega darovalca (in bivanje v bolnišnici) znašala 485.000 $ (38 dni) za kostni mozeg, 571.000 $ (34 dni) za matične celice periferne krvi in 831.000 $ USD (51 dni) za popkovnično kri.
Razlog za višjo ceno presaditev popkovnične krvi je podaljšan čas vsaditve (enfragment), kar pomeni, da je pacient moral biti dlje na intenzivni negi. Prav tako ne smemo pozabiti na možnost zapletov zaradi okužb.
Prav podjetje Gamida Cell je s svojo inovativno tehnologijo znatno znižalo stroške presaditve popkovnične krvi.
Omidubicel bi lahko bil rešitev za veliko število bolnikov (približno 40 % v ZDA), ki izpolnjujejo pogoje za presaditev matičnih celic, vendar nimajo ustreznega darovalca.