Odziv pacientov s cerebralno paralizo na celično terapijo – povzetek študije

Cerebralna paraliza je stanje, ki ga je možno izboljšati, poleg aktivne fizikalne terapije in določenih zdravili tudi z uporabo matičnih celic iz popkovnične krvi ali/in tkiva popkovnice. Poteka veliko kliničnih študij in aplikacij celic tako intratekalno kot tudi intra-vensko, sistemsko. Iz predhodnih opravljenih študij z meta analizo podatkov so avtorji ugotovili, da se je terapija s popkovnično krvjo izkazala za varno in učinkovito pri zdravljenju otrok s cerebralno paralizo.

Bolniki, ki so prejeli celice popkovnične krvi, so imeli znatno izboljšanje motoričnih sposobnostih kot otroci v kontrolnih skupinah, ki celic niso prejeli. (ref.1)

Podobna metaanaliza je v teku za bolnike s cerebralno paralizo, ki se zdravijo z MSC.
V prispevku opisujemo povzetek objave, kjer so pacienti dobili bodisi celice popkovnične krvi ali mezenhimske matične celice iz tkiva popkovnice.

Ta primerjava je pokazala, da je bilo prvotno izboljšanje hitrejše pri pacientih, ki so dobili popkovnično kri, vendar po 12 mesecih ni bilo statistično pomembne razlike med odzivom na celice popkovnične krvi v primerjavi z mezenhimskimi matičnimi (stromalnimi) celicami (MSC) iz tkiva popkovnice (slika 1).


Nedavno objavljena primerjava je v tem pogledu edinstvena, saj so bili bolniki zdravljeni s popkovnično krvjo ali MSC popkovničnega tkiva v istem raziskovalnem centru, spremenljivke pa čim bolj fiksne (ref.2).

Udeleženci študije so imeli diagnozo spastične cerebralne paralize  v možganih, indeks resnosti med 2 in 5, stari pa so bili med 4 in 14 let. Vsi otroci so prejeli eno intratekalno injekcijo 5 milijonov celic popkovnične krvi na kg telesne teže bolnika, fiksni odmerek 20 milijonov MSC popkovničnega tkiva ali dobili placebo terapijo. Šlo je za dvojno slepo študijo, kjer ne zdravniki, ne starši ali pacienti niso vedeli kateri terapiji so bili podvrženi. Primarni rezultati so bili pridobljeni po metodi Gross Motor Function Measure-66 (GMFM-66), drugimi merilnimi metrikami ter različnimi vrstami slikanja možganov. Meritve so bile opravljene v enem, treh, šestih in dvanajstih mesecih po prejeti celični terapiji. Vsi udeleženci so med študijo bili podvrženi enakemu rehabilitacijskemu programu fizikalne terapije. Skupine so že poročale o pozitivnih rezultatih zdravljenj s popkovnično krvjo ali z mezenhimskimi matičnimi celicami (ref.3 in ref.4), nedavni znanstveni prispevek pa je tem rezultatom podal še časovno komponento (ref.2).

UCB (zelena) - matične celice iz popkovnične krvi; UCT (rdeča) - matične celice iz popkovničnega tkiva; Kontrolna skupina (modra) - placebo

Ta študija nakazuje, da sta tako popkovnična krvi kot MSC tkiva popkovnice varni in učinkoviti tudi skozi daljše časovno obdobje, pridobljeni rezultati pa sovpadajo rezultatom drugih podobnih kliničnih študij pri otrocih s spastično cerebralno paralizo, sploh, če gre za enak način aplikacije in odmerke transplantiranih celic. Ponavljajoče aplikacije še izboljšajo motorične sposobnosti in optimalno napredovanje bolnika (ref.5 in ref.6).

 

 

Ref1: Finch-Edmondson M, Paton M, Webb A, Ashrafi M, Blatch-Williams R, Cox J, Charles, et al. Umbilical Cord Blood Treatment to Improve Gross Motor Function in Individuals with Cerebral Palsy: Results from an Individual Participant Data Meta-Analysis. Stem Cells Translational Medicine. 2023; 12(Supplement_1):S6-S


Ref2: Nouri M, Zarrabi M, Masoumi S, Khodadoust E, Majmaa A, Amanat M, Ashrafi MR, Vosough M. Cell-Based Therapy for Cerebral Palsy: A Puzzle in Progress. Cell Journal 2025; 26(9):569-574.


Ref3: Zarrabi M, Akbari MG, Amanat M, Majmaa A, Moaiedi AR,  Montazerlotfelahi  H, Nouri M, Ashrafi  MR.  The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. BMC Neurology. 2022; 22(1):123


Ref4: Amanat M, Majmaa A, Zarrabi M, Nouri M, Akbari MG, Moaiedi AR, ... Ashrafi MR. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Research & Therapy. 2021; 12:43


Ref5:McDonald C. Multiple Doses of Cord Blood are Better for Cerebral Palsy in Animal Model. Parent's Guide to Cord Blood Foundation Newsletter Published 2019-06 


Ref6: Clowry G. Stem cell therapy for cerebral palsy: Proceeding with caution. Dev Med Child Neurol. 2022; 64(12):1434-1435.

Sign In